Um novo comprimido para o tratamento da demência está a apresentar resultados preliminares promissores em ensaios clínicos de fase inicial, de acordo com um comunicado de imprensa recente divulgado pelos seus criadores.
O medicamento, designado VES001 pela sua desenvolvedora Vesper Bio, foi concebido para atuar na demência frontotemporal (FTD) - a forma de demência mais frequente em pessoas com menos de 60 anos.
VES001, Vesper Bio e demência frontotemporal (FTD): o que foi testado
Numa experiência preliminar em duas partes, centrada sobretudo em segurança, realizada em dois centros médicos nos Países Baixos e no Reino Unido, o VES001 foi administrado a pessoas sem sinais clínicos de FTD, incluindo seis voluntários com um risco genético aumentado para a doença.
Nos participantes considerados de risco, o tratamento diário aumentou, em média, mais de 95% os níveis - no sangue e no líquido cefalorraquidiano - de uma proteína chamada progranulina, em comparação com o valor de referência registado no início do ensaio, que durou 3 meses.
Não foram reportados efeitos adversos graves, pelo que o fármaco ultrapassou a sua primeira barreira de segurança, após anos de investigação dedicada a estratégias para contrariar défices de progranulina no cérebro.
Porque é que a progranulina e o gene GRN são centrais na FTD
A progranulina tem um papel crucial na saúde e no funcionamento dos neurónios. Investigação anterior associou mutações no gene da progranulina (GRN) - e a consequente perturbação na sua produção - a lesões cerebrais relacionadas com a FTD.
É precisamente este défice de progranulina que o VES001 pretende combater. Os investigadores envolvidos acreditam que o tratamento poderá ser útil em pessoas com e sem mutações em GRN. Em teoria, se os níveis de progranulina forem mantidos de forma adequada, a FTD poderá nunca chegar a desenvolver-se.
Como o VES001 atua: recetor sortilina e remoção de progranulina
O tratamento tem como alvo o recetor sortilina, conhecido por contribuir para a eliminação de progranulina a partir do cérebro. A função principal do VES001 é limitar a eficácia do recetor sortilina, abrandando a remoção de progranulina e, assim, favorecendo a manutenção dos seus níveis.
“Durante vários anos, temos estudado o papel do recetor sortilina na neurodegeneração”, afirma Anders Nykjær, Diretor Científico da Vesper Bio e bioquímico médico no Instituto Dinamarquês de Investigação em Neurociência Translacional (DANDRITE), na Universidade de Aarhus, na Dinamarca.
“Ver este conhecimento traduzido num tratamento que agora apresenta resultados clínicos promissores é um avanço significativo para a área - e um testemunho da importância vital da investigação básica no desenvolvimento de novas terapias.”
Resultados preliminares, cautela e o que ainda falta provar
Nos participantes com uma mutação genética GRN, o tratamento demonstrou repor a progranulina para níveis próximos do normal, tanto no plasma sanguíneo como no líquido cefalorraquidiano - o fluido que circula em torno do sistema nervoso, fornecendo nutrientes e ajudando a remover resíduos.
Ainda assim, a equipa que conduziu o ensaio não divulgou dados detalhados para além dos resultados gerais apresentados no comunicado de imprensa da empresa, e as conclusões ainda precisam de revisão por pares. Apesar de encorajadores, estes resultados devem ser interpretados com prudência.
De notar também que, em doenças neurodegenerativas, a subida de um biomarcador (como a progranulina) é um passo importante, mas não substitui a demonstração de benefício clínico - por exemplo, atrasar o aparecimento de sintomas, preservar funções cognitivas e comportamentais, ou melhorar a qualidade de vida. Ensaios futuros terão de esclarecer até que ponto a normalização da progranulina se traduz em proteção real contra a progressão da demência frontotemporal.
Quando poderá chegar ao público?
Os investigadores evitam avançar com um calendário para a disponibilização do tratamento ao público. Antes disso, serão necessários ensaios clínicos adicionais. Ainda assim, até ao momento, o percurso do VES001 é descrito como positivo - e o potencial impacto pode ser enorme.
“Este aumento dos níveis de progranulina para valores normais em portadores assintomáticos da mutação - que sabem que irão desenvolver sintomas nos próximos 10 a 20 anos - aponta para o potencial futuro deste tratamento em impedir que as pessoas venham alguma vez a desenvolver sintomas de FTD”, refere o neurologista Jonathan Rohrer, investigador principal do ensaio no Queen Square Institute of Neurology, da University College London.
Os ensaios estão registados no ClinicalTrials.gov (existem dois registos) e o comunicado de imprensa da Vesper Bio está igualmente disponível nas fontes indicadas pela empresa.
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